蜂窝形状

NGM621

一种单克隆抗体,以减少疾病进展的患者的地理萎缩

NGM621是一种人源化IgG1单克隆抗体,可有效抑制补体C3,其治疗目标是减少地域性萎缩(GA)患者的疾病进展,可能每8周给药一次。

进展性视网膜退行性疾病,严重的需求未得到满足

在美国和其他工业化国家,年龄相关性黄斑变性是导致65岁以上人群视力下降和失明的主要原因。这种疾病的两个晚期被称为新生血管性(湿性)AMD和地域性萎缩(GA)。

GA是一种进行性视网膜退行性疾病,与不可逆的视力丧失、生活质量下降和最终失明有关。GA估计将影响美国约100万人2全世界有超过500万人3

在GA患者中,视网膜黄斑区域的单个或多个区域萎缩,形成明显的病变,并随着时间的推移扩大和合并。这些病变的扩大会导致视力丧失和不可逆转的失明。GA通常是双侧的,也就是说它发生在两只眼睛。

补体C3抑制:一种有前途的治疗方法

作为免疫系统的关键组成部分,补体系统的异常激活与GA的发生和发展有关。C3是补体系统的关键组成部分,有助于协调身体对感染的反应和维持组织内稳态。补体级联可以通过三种不同的途径被激活——经典途径、凝集素途径和选择性途径——所有这些途径都会聚在一起激活C3。当此级联失调时,免疫反应可能导致GA的发生和发展。

抑制C3代表一种有前途的治疗方法,广泛抑制下游效应器功能引发的过度激活C3,包括炎症、激活适应性免疫系统,调理素作用(一种病原体的标记被吞噬细胞,免疫细胞的一种),吞噬作用和细胞溶菌作用(细胞死亡)。

NGM621:一种独特的补体C3抑制抗体,具有一流的潜力

NGM621是一种人源化的IgG1单克隆抗体,可有效抑制补体C3,在无peg修饰的情况下,每8周给药一次可能延长。在临床前模型中,NGM621与C3的高亲和力结合已经证明了可能存在强的C3抑制作用。此外,在经过验证的激光诱导的脉管新生血管(CNV)动物模型中,C3抑制已证明能够减少视网膜血管渗漏,这表明NGM621有可能阻止CNV的发展。

我们目前正在进行NGM621治疗GA的2期CATALINA研究。2期CATALINA研究设计为一项3期可行性研究,将纳入240名诊断为单眼或双眼GA的患者。这项多中心、随机、双盲、假对照研究的主要目的是评估NGM621玻璃体腔注射与假性对照的疗效和安全性。

访问我们的出版物和演示页面来查看NGM621临床前数据的演示文稿。

SR Flaxman, Bourne RRA, Resnikoff等人。《1990-2020年全球致盲和远视障碍原因:系统综述和荟萃分析》《柳叶刀全球健康》2017;5(12):1221-1234。

2Friedman DS, O 'Colmain BJ, Munoz B,等。年龄相关性黄斑变性在美国的流行。角膜切削。2004;122(4):564 - 572。

3王力,苏某,李某,等。2020年和2040年全球年龄相关性黄斑变性患病率和疾病负担预测;系统回顾和荟萃分析。《柳叶刀》2014年;2: e106 - 116。