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Aldafermin

一种快速和有效的方法来治疗NASH

Aldafermin,以前NGM282,人体激素FGF19的工程版本,已显示出迅速提高非酒精性脂肪性肝炎(NASH)和逆转肝纤维化的临床和临床前研究的能力。

我们相信的组合宽度大小速度由aldafermin在代理这些研究结果,如果最终获得批准,可以提供所需的药医生治疗NASH患者有中度至晚期纤维化展示效果。

Aldafermin全资拥有的NGM,并且它不受我们与默克的合作。

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全球流行

NAFLD和NASH的估计全球患病人数迅速并行与肥胖和糖尿病的人口水平的急剧上升上升。

NAFLD现在代表的西方世界肝脏疾病的最常见原因。仅在美国,NASH的患病率估计为共有1650万案件预计将达到27000000箱子2030年,随着全球范围内出现了类似的趋势。

到2020年,纳什有望取代丙型肝炎的肝移植在NAFLD人群的首要原因,而肝脏相关死亡预计超过150%,在未来15年增加

与NAFLD和NASH在美国相关的年度经济负担,估计已超过$ 100十亿在2016年

纳什:中一种进步代谢和纤维化疾病

NASH是肝脏疾病的威胁生命的形式。它导致从非酒精性脂肪肝疾病的进展,或NAFLD,其是代谢综合征和肥胖的一个共同的共病。

NAFLD的特点是反常的脂肪肝,一个条件被称为脂肪变性和通常与相关联胰岛素抵抗

在肝脏中有利于某些NAFLD患者NASH进展这种异常脂肪通过在最终驱动结疤肝脏开发一种坏死性炎症状态,也被称为纤维化,而且,对于许多人来说,发展到肝功能衰竭,也被称为硬化

了解NASH进展和Aldafermin的潜在影响

有多个驱动器NAFLD的发展和NASH的发病机理基础。

NASH进展

诊断NASH

虽然非侵入性诊断工具正在开发中,纳什的明确诊断,目前只能通过肝穿刺活检可达到评估NAFLD活动评分,或NAS的组成部分。这些措施包括脂肪变性,小叶内炎症和肝细胞气球,一个类型的细胞死亡。医生通过使用两种不同的评分系统,NAS和纤维化阶段(F0至F4)肝活检评估NASH的严重性。

疾病进展

纤维化的存在是在确定那些谁将会发展为肝硬化患者高度预测的唯一因素。NASH的自然史是因患者变量和,而NAS是诊断疾病的一种有价值的工具,它似乎没有可以预测疾病的进展。患者F2以上纤维化分期比心血管疾病相关的死亡率肝脏相关死亡的几率更大,和纤维化相关因素的恶化,在肝脏相关的死亡率呈指数增长的每个阶段。

治疗

对于大多数NASH的治疗方法要么集中于肝损伤的预防或逆转主要是治疗疾病或通过直接针对炎症或纤维化途径代谢失调。联合治疗被一些NASH药物开发商追求的,从理论上说NASH的复杂病理生理学会要求针对多种机制获得足够的缓解疾病的效果有临床相关性。

迄今为止,有活动的多种机制候选药物已经表现出对NASH最有希望的效果。

据我们所知,aldafermin在临床发展的唯一方案NASH直接激活天然FGF19通路驱动两个纤维化的回归和NASH的分辨率。的归因于FGF19活动频谱可能在通过两种不同的受体复合物介导的主要:FGFR4 / KLB以及FGFR1c / KLB。

我们相信,这种串联受体复合物激活将允许在胆汁酸的合成,这反过来又使aldafermin肝脏和减少的代谢功能的改进,对纤维化更快和更直接的影响,因为相对于其他药物,只有地址NASH的代谢功能障碍。

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